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近期，国内首个《零售药店经营自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗药物服务规范》（T/CAPC 011—2023）正式颁布。该标准由中国医药商场协会组织药物监管公司、医疗公司、高等院校、药物零售公司及药物上市许可持有人等一起完成起草编制。
值得重视的是， 2021年拿下国内首款获准上市的CAR-T细胞治疗制品的复星凯特机构，亦参与了编制。复星凯特CEO黄海暗示：“做为起草单位之一，复星凯特将严格根据标准需求执行，与经销伙伴通力协作，一起保证每一位病人的制品供应与服务。咱们将与监管分部、行业公司携手创立起更加多、更规范的行业标准，引领产业前行。”
此次标准的颁布，已于2023年6月6日起始实施，有助于促进CAR-T药物在国内药物流通行业的规范化、标准化应用。
按照服务规范，其适用于经营自体嵌合抗原受体T细胞治疗药物的零售药店，其供给供应链管理、经营服务、药学服务等一系列的专业化药事管理服务。需求中规定，零售药店应严格遵守《药物管理法》、《药物经营质量管理规范》、《处方管理办法》等法律法规的关联规定，并根据本规范需求满足细胞治疗药物在供应链、经营及药学服务中的定制化、特质化服务需求。使其能够充分发挥零售药店满足病人特殊治疗制品可及性和安全性需求的功效。
与传统药物相比，自体CAR-T药物是“从血管到血管”的高度个性化药物，必须医院端、物流端、公司端协同发力，创立起高标准的CAR-T全流程质量管理体系。零售药店除了必须具备相应的存储、配送、系统和管理的软硬件需求，在人员方面，服务规范中规定，应满足执业药师应不小于2人，且拥有药学或药学关联专业大学专科及以上学历；同期还应配置不小于2人的专职配送人员，以及相应的资质考核和培训经验。
01 CAR-T疗法发展快速
将来潜能巨大
在细胞治疗中，CAR-T发展最成熟，在没标准疗法的末线治疗中疗效明显优于化疗、抗体等现有疗法，有着“一针生效”的特点，已验证在无标准治疗这类的病人中治疗缓解率平均能够达到70%以上。
CAR-T细胞治疗的原理，是经过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而被激活，经过释放穿孔素、颗粒酶等直接杀伤肿瘤细胞，同期还经过释放细胞因子募集人身体源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，况且还可形成免疫记忆T细胞，从而得到特异性的抗肿瘤长效机制。
随着CAR-T技术的持续迭代，日前已发展至第五代制品，即通用性CAR-T，但日前已上市的产品中，重点为二代或三代的CAR-T制品。
日前细胞疗法重点集中于血液瘤治疗，CD19、BCMA、CD22等都为血液瘤治疗热门靶点，以CD19靶点为例，2022年CD19靶点共282条在研管线中，CAR-T疗法占比高达93.3%。
CAR-T血液瘤的靶点较为集中，重点以CD19、BCMA为主，靶向CD19 CAR-T重点集中在白血病和淋巴瘤行业，靶向BCMA CAR-T则重点集中在多发性骨髓瘤，其他新兴靶点亦正在积极的探索中。实体瘤发展科研较为缓慢，靶点亦较为分散，日前尚没申请上市及已准许上市制品。
截止日前，全世界已上市的CAR-T制品有8款，。其中6款为CD19 CAR-T制品，2款为BCMA
CAR-T制品，适应症重点集中于血液瘤行业。国内方面，已在国内获准上市的复星凯特、药明巨诺等2款靶向于CD19的CAR-T疗法，用于治疗既往接受二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人病人，支付价格超过百万元，传奇生物和强生的靶点BCMA是在美国上市。
全世界已上市的CAR-T制品状况
源自：公开资料，中康产业科研院整理
02 国内CAR-T商场化仍处在初期
机遇与危害并存
全世界CAR-T细胞疗法的市场规模，据Frost & Sullivan预测，按营销价值计，全世界CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2030年全世界CAR-T细胞疗法市场营销价值达到218亿美元，2021-2030年的年复合增长率为34.8%。
国内市场方面，2021年中国CAR-T疗法市场规模为2亿元，预计2030年市场规模将增至289亿元，2021-2030年复合增长率为64.4%。
据统计，从最早上市的两款制品来看，Kymriah和Yescarta在2018-2020年分别以84.1%和28.7%的复合增速快速放量，2021年营销额分别增长24%、23%。
价格方面，CAR-T制品没愧于“史上最贵药”的叫作号，例如诺华的Kymriah，一针高达47.5万美元，日前国外上市的CAR-T制品折合人民币广泛高达200万元以上，是普通人所没法承受的，即便在国内上市的两款制品，亦都超过100万元的价格，重点是其高度定制化以及没法产业化生产引起。
在美国市场，为应对CAR-T的巨额花费，在2021财年IPPS最后规则中，CMS最后确定了一项提案，即将CAR-T细胞治疗制品纳入DRG打包支付，创建新的MS-DRG，利用DRG付费“结余留用，超额自负”的功效机制，有效掌控CAR-T制品治疗花费，减轻病人包袱，同期降低Medicare支付压力。
在中国市场，2021年上市的第1款复星凯特的“阿基仑赛注射液（奕凯达）”并未进入医疗保险谈判环节；紧接着第2款CAR-T疗法“瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）”首次出此刻2022年国谈“初审名单”中，但最后亦未能进入医疗保险目录。天价的CAR-T药品是当前医疗保险不可承受之重。
尽管如此，国内CAR-T药品的可及性亦逐步被提上日程，一方面，在几次对创新药的医疗保险谈判，首次入选的平均降幅在40-60%之间，等到多家CAR-T药品的上市，降价进入医疗保险将作为可能；另一方面，我国部分地区亦将CAR-T疗法纳入“惠民保”，例如上海沪惠保、苏州苏惠保等，最高保额能够达到100万元。
随着支付创新，包含保险端、DRGs付费、买断付费等，以及生产端成本的有效降低和通用型“CAR-T”制品面世，天价CAR-T疗法的降价对广泛公众的可及性亦将到来。
这次《零售药店经营自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗药物服务规范》的正式颁布，使CAR-T药物的流通环节有了正式的监管标准和需求，在打通国内CAR-T药品的标准化、规范化流通阻碍方面，供给了政策支持，符合资质需求的零售药店将更好的服务目的病人。 点击下面，关注新康界，获取更加多热点分析/行研报告/蓝皮书。【免责声明】
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发表于 2024-6-8 00:37:11
