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今天是第17个国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%—0.1%之间的疾患定义为罕见病。我国已创立的罕见病登记系统表示，截止日前全国480多家医院登记了78万多例罕见病病例。
新版医疗保险药物目录纳入15种罕见病用药
因为开发成本高、用药人群少等原由，有些罕见病治疗药品的年均花费达到到百万元，乃至数百万元，这对普通家庭来讲便是天文数字。 近年来，不少获准上市的罕见病药品经过谈判纳入医疗保险，明显减轻罕见病病人家庭用药包袱。
近期，2023年医疗保险药物目录调节结果落地实施。此次调节共新增126种药物，其中，就包含15种罕见病用药，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。降价叠加医疗保险报销，对关联行业病人而言包袱显著减轻。
国家医疗保险局医药管理司司长 黄心宇：治疗重症肌没力的艾加莫德α注射液，以及治疗阵发性睡觉性血红蛋白尿的依库珠单抗，这些疾患其实是困惑咱们数年的，原来治疗花费都非常高的有些罕见病药物。经过谈判，公司亦是给出了比较理性的价格，能够成功纳入目录。将来对这些病人将有显著获益。
国家医疗保险局自成立败兴，已然连续6年开展国家医疗保险药物目录调节工作。据统计，日前在中国获准上市的一百多种罕见病用药，已有80余种纳入医疗保险药物目录。其中，经过医疗保险谈判纳入的51种罕见病用药，平均降价超50%。
国家医疗保险局医药管理司司长 黄心宇：确实罕见病得到了全社会的注意，大众对罕见病的认知程度持续加强，对罕见病的临床诊疗能力亦持续提高。临床这几年从新药开发上的方向来看，罕见病药物亦是一个开发的热点，因此说综合这些状况，纳入目录的罕见病药相对就越来越多。
从没药可用 到天价药 再到平价药
脊髓性肌萎缩症亦被叫作为“SMA”，是一种由脊髓前角运动神经元变性引起肌没力、肌萎缩的罕见病症。经过近年来的医疗保险药物目录调节，已经有两款针对SMA的药品大幅降价被纳入医疗保险，病人从没药可用，到天价药，再到包袱得起的平价药，新的一年，一个个SMA患儿家庭针对将来，亦有了更加真切的新愿望。
在山东青岛的一家恢复中心里，看病的患儿和家属正在参加投壶、拓福字的游戏，孩儿们玩得不也乐乎。
青岛某恢复中心院长 孙海英：今天有15位SMA的小朋友亦参与其中，经过恢复训练以后，她们恢复了必定的运动功能，亦能够适度地参与到类似这般的活动中。
患儿 张嘉诺：这是我自己做的，妈妈抱着我做的。
张嘉诺的妈妈 李惠：他之前胳膊抬不起来的时候，亦基本无力气往下按，今天我抱着他，他自己拿胳膊蘸着那个东西做了一个福字，挺开心的。
4岁半的小嘉诺在活动上玩得很开心，看起来跟普通小伴侣差别不大。李惠说，在小嘉诺七八个月的时候，蹬腿、抬头、翻身都很正常，但慢慢地就不对劲儿了。
张嘉诺的妈妈 李惠：便是到了爬的那个时候，他不会四点爬，咱们就想着去外区查一下，大夫一看，便是给孩儿敲了一下膝盖，无膝跳反射，就在纸上写了SMA-II，打了一个问号，让咱们做基因检测。
经过各样检测，孩儿最后确诊为SMA。虽然特效药已获准进入国内，可是，这款药一针价格就高达69.97万元，一年治疗费必须数百万元，这针对普通家庭来讲没疑是个天文数字。
张嘉诺的妈妈 李惠：头一年必须打6针，6针便是400多万，当时2020年的时候，想着把家里的房子什么都卖掉，然则在咱们当地的经济水平，基本就不足孩儿一年的花费。就感觉虽然有药了，然则救不了孩儿，心里面尤其难受。
特效药用不起，李惠只能选取先给孩儿做恢复延缓病情发展。2021年11月，SMA的患儿和家庭最终等来了转机。特效药经过谈判，从70万一针的“天价药”，降至3.3万元上下，纳入医疗保险药物目录中。再加上医疗保险报销和补贴，病人的包袱就更低了。
张嘉诺的妈妈 李惠：当时我和孩儿爸爸就哭了。真的尤其感谢国家，让咱们看到了孩儿有救，有期盼。
越早用药，效果越好。2022年1月9日，两岁半的小嘉诺就打上了第1针。随后，特效药搭配恢复训练，小佳诺的状态越来越好。
青岛某恢复中心肢体负责人 徐丹：之前在平地上肘支撑维持头控，他只能维持5秒钟。此刻，他可以在这个肘支撑上，能够进行向前移动，况且在球上亦能够实现从肘支撑到手支撑的过渡。
小嘉诺的妈妈算了一笔账，原来一年的药费包袱是百万，此刻在各样报销和政策支持下，个人包袱大概三万元。“正常的生活”，针对这个SMA家庭来讲，一下子从遥不可及的梦，变成为了能够触碰的新年新愿望。
张嘉诺的妈妈 李惠：爸爸多干几份工作，给孩儿用，让他渐渐地好起来。
患儿 张嘉诺：我想赶紧走起来，自己帮妈妈干活，还想背着妈妈出去。
记者：你能背得动你妈妈吗？
患儿 张嘉诺：等我大了，长得比她高，就能够背动啦。
日前国家医疗保险目录中含两种SMA特效药
此刻，国家医疗保险目录中已有两种SMA特效药，越来越多的家庭看到了期盼。
这家恢复中心的SMA科室半年前刚成立的时候，仅有7个家庭在做恢复，此刻已然增多到22个。
青岛某恢复中心院长 孙海英：能显著地感觉到来恢复的孩儿越来越多，尽快提高孩儿的恢复效果，让她们早点回归社会。
张嘉诺的妈妈 李惠：今天早上他还起来讲，妈妈，我是大力士，我勇往直前不怕困难。我说好 ，那你火速就会走起来，会走向你的，像别人同样快乐的童年。
（总台央视记者 张萍 郑怡哲）返回外链论坛：http://www.fok120.com/，查看更加多
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发表于 2024-6-23 22:54:23
