 
“做为一名肿瘤科大夫最痛心和没奈的事，莫过于看着病人仅仅由于经济原由用不起救命药，而不得不放弃治疗。我诊治过非常多这般的病人，有的来自城市、有的来自农村，她们的目的很简单，便是想为自己多争取一点时间再瞧瞧这个世界、完成未完成的心愿和责任。”
北京大学肿瘤医院副院长、中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会专家委员郭军教授没奈地告诉记者。
来自云南的小邱（化名），是一名身患BRAF突变的肢端型黑色素瘤病人，况且显现了多处肺部转移。
“中国黑色素瘤病人中大概25%的病人存在BRAF突变。其中绝大都数是青春病人，这类病人的肿瘤发展速度远比无BRAF突变的病人快得多，且常常容易出现多发皮下、皮肤转移和脑转移。”
小邱入院后，起始接受化疗，但几经调节，多个方法均收效甚微。带有BRAF突变的黑色素瘤，像是一列高速行驶的动车，快速发展。疾患持续发展和多处转移让这个青春的云南姑娘感受到命运的没情。
“以往，BRAF突变的晚期黑色素瘤病人，基本无有效的治疗药品。传统的治疗办法重点依赖化疗，但化疗针对无BRAF突变的病人有效率仅5%~7%，在BARF突变的病人中更加是仅有2%~3%，中位没发展存活时间仅有不到50天。”这对小邱来讲，没疑更加是一个沉重的打击，这一度使她丧失了对抗肿瘤的自信心，和对生的期盼。
“之前针对BRAF突变的黑色素瘤病人咱们真的很没奈。”郭教授说。
所幸的是她遇到了维莫非尼。
在2011年ASCO年会上首次报告维莫非尼临床Ⅰ期科研数据时，来自全世界各国的黑色素瘤行业专家在听完报告后全场起立一直歇的鼓掌近5分钟，非常多人眼睛里都含着泪水。由于在那一刻，她们晓得这寓意着自己面对的黑色素瘤病人有救了！
之后，全世界首个关于BRAF控制剂应用于BRAF突变型转移性黑色素瘤的Ⅲ期临床实验（BRIM-3）证实，针对BRAF V600突变的转移性黑色素瘤病人，维莫非尼生效快速，客观缓解率高达57%，中位总存活时间（OS）为13.6个月，中位没发展存活时间（PFS）达到6.9个月。
这么好的疗效在黑色素瘤治疗史上是绝没仅有的，分子靶向治疗给黑色素瘤病人带来了活着的期盼。
2017年3月维莫非尼在中国得到CFDA加速审批，作为中国首个亦是日前独一获准的BRAF控制剂。随后被纳入《中国临床肿瘤学会黑色素瘤诊疗指南2017》。维莫非尼在我国获准上市，虽然比国外晚了7年，但最终弥补了我国在黑色素瘤治疗行业近30年没新药的空白。这在我国晚期黑色素瘤的治疗史上能够说是极其要紧的一步。
自此，占到我国晚期黑色素瘤病人的25% BRAF突变病人最终迎来了生机。“本来不幸的小邱有了新的期盼！用药仅一月后，大部分肺部转移灶显著缩小。几个月后，她的肺部转移肿瘤得到了有效掌控。日前小邱仍然维持得很好。”郭教授欣慰地讲道。
小邱的例子令人欣喜，然而，并不是所有的病人都有这般的幸运。现实中，不少病人迫于经济压力，乃至连运用维莫非尼的机会都无。郭教授的病人中，有一位来自农村的小伙子被确诊为晚期黑色素瘤，经过基因检测发掘有BRAF突变。明晓得维莫非尼很可能便是他的救命药，但因为家庭的经济前提实在没法包袱，最后不得不放弃治疗。仅仅一月后，小伙子便去世了。“眼睁睁看着一个个新鲜的生命逝去，咱们真的很痛心。”郭教授感叹道。
维莫非尼在全世界40个国家已被纳入医疗保险范围。但国内日前仅浙江省在2018年大病医疗保险谈判中将维莫非尼纳入了医疗保险目录。按照中国临床实验的结果，运用维莫非尼治疗的病人中位没发展存活时间为6-7个月，寓意着总治疗花费平均在35万上下，这对普通家庭来讲是难以承受的。
“非常多时候，病人得什么病，是自己没法选取的。其他癌种在医疗保险目录里都有多种药品能够选取，而黑色素瘤仅有达卡巴嗪即化疗，但化疗的有效率很低，对BRAF突变病人几乎没效。”
郭教授暗示，我国黑色素瘤的发病率虽不高，但人口基数庞大，每年有约2万的新发病例，因此呢累积的病人总数亦不少。期盼各方携手，一起奋斗使这日前独一的救命药纳入医疗保险，真正让黑色素瘤病人感受到国家和社会对她们的关爱。
郭教授相信，国家层面对癌症防治越来越注意，随着进口药物零关税等各项政策出台，相信维莫非尼能早一天进入医疗保险目录，能让我国的黑色素瘤病人站在死神的面前有一个超越命运的选取！  
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编辑： 毕雪立 值班：宗俊琳 
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发表于 2024-5-17 17:44:01