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2017年，美国食品药物管理局（FDA）准许了两款治疗血液肿瘤的CAR-T药品上市，2017作为了CAR-T元年，亦让关联机构在资本市场得到了资金的认可。
小巴不是学医的，不懂里面的专业术语，对CAR-T的治疗原理，粗浅的理解有点像转基因。
血液里的T细胞，是健康斗士，能抵抗外来病毒的入侵。但有时T细胞会对某些癌细胞失去防御力，让癌细胞海量滋生，从而诱发癌症。CAR-T技术等于把T细胞的基因进行改写，让T细胞能够精细打击致病细胞但又不损伤正常细胞。
CAR-T技术首要在血液肿瘤上得到了成功，例如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。由于这类肿瘤都有一个典型的抗原CD19，此办法能够以此抗原为靶向标的，实体肿瘤（肝癌、肺癌、胃癌等等）日前不可用这个办法治疗，由于被改写过的特异性T细胞没法被运送到肿瘤组织中。
CAR-T的治疗过程大致分六步：
1.采集病人身体T细胞
2.活化T细胞
3.将嵌合抗原受体转入T细胞，生成CAR-T细胞
4.培养CAR-T细胞
5.将几十亿乃至上百亿的CAR-T细胞输回到病人身体
6.密切监控，警觉“细胞因子风暴”
这些过程可谓是“步步惊心”，尤其这种细胞生成之后要移植回病人身体，少了可能没法治愈，多了又可能会产生“细胞因子风暴”。
据美国的卡尔教授分析，一个CAR-T细胞能够杀死10万个癌细胞，倘若免疫体统被过度激活，反而会攻击病人健康机体，从而诱发“细胞因子风暴”。这种状况的临床表现是高烧不退，抽搐、呼气困难等等，乃至有可能显现生命危险。而最重要的问题是，因为每一个人的机体千差万别，治疗方法没法量化，亦无规律可言。
日前国内位置于燕郊的陆道培医院是最早起始CAR-T临床实验的医院之一，迄今已然完成230多例，团队负责人暗示她们在刚起始做的时候，显现过死亡病例，但此刻已然掌控的比较好，况且处理并发症亦特别有经验了。在国际上，治疗死亡亦是最受关注的问题。因此常常在病人到最晚期的时候才会思虑CAR-T疗法。
2016年，美国费城儿童医院运用CAR-T办法治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）病人，1年完全缓解率为93%，总存活率为79%，这被FDA叫作为“突破性治疗”。随后在2017年，FDA便准许了诺华和凯特的两款CAR-T制品上市，这是癌症治疗史的一次重大突破。
中国日前在CAR-T的技术水平和疗效上并不比国际差，在开发层面上比肩美国形成第1梯队，而欧日韩则大幅落后。
日前的CAR-T治疗三巨头仍然都是国外机构，它们分别是凯特（Kite）、诺华（Novartis）、朱诺（Juno）。但凯特和复星医药、朱诺和药明康德都成立了合资机构，而复星凯特引进的KTE-C19极有可能作为首款在国内上市的CAR-T制品。
日前CAR-T技术虽然效果明显，但因为其治疗过程仍属个性化治疗，治疗过程没法离开医院，况且危害极高，操作难度亦非常大，国家关于细胞制品的关联指点原则尚未出台，因此大规模应用仍然有待时日。
不外总体来讲，该办法治疗癌症仍然存在许多问题。医院规范、医疗标准、质量掌控等仍然存在问题；在疗效上，该办法维持时间不稳定，容易复发，容易显现严重不良反应，况且日前美国准许上市的两个药品都非常昂贵，首要上市的Kymriah售价47.5万美元，之后上市的Yescarta尽管售价稍低，但亦要37.3万美元，日前为止仅有5名病人运用。
关联上市机构一览：
乐金健康：机构在互动平台上表面已然创建了合适的CAR-T，能够有效杀伤实体瘤细胞，日前正在经过人源化来优化，证明后可申请专利。
复星医药：与CAR-T三巨头之一的凯特机构合资成立机构。
佐力药业：科济生物首个实体瘤CAR-T制品，日前表示安全性、疗效良好
安科生物：控股机构博生吉CAR-T细胞治疗已完成
智飞生物：持股的精细生物已申请CFDA临床实验
其他：北陆药业、恒瑞医药、冠昊生物、中源协和
文：香蕉皮
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发表于 2024-5-26 04:31:43