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“五花马，千金裘，呼儿将出换美酒”。李白《将进酒》中的千古名句除了表达诗人豪迈之外，亦透露了针对“钟鼓馔玉不足贵”的独特价值观。
这种非普适性价值观放在医药行业，能够指点人们针对药价的态度，尤其是药物价格持续蹿升，药价纪录持续被刷新的当下。
今年3月，Orchard Therapeutics为她们刚得到FDA监管准许的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy标出了425万美元的价格，一举将全世界最贵药品的价格提高了21%。之前的纪录由CSL Behring和uniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix保持，一针350万美元。
就在人们对瘦身药品的高价格可否恰当争论不休之时，药价纪录的刷新却并无诱发行业内的轩然大波。相反地，不少行业协会和非营利组织却认为这个“天价”基本恰当。就连向来“不食制药公司烟火”的临床与经济审查科研所(ICER)都罕见地对这个价格暗示出了“大体支持”的反常态度。要晓得ICER每年都会发布多篇文案，鞭笞制药业不恰当高药价的现象。例如ICER近期就对多发性硬化症药品定价远超恰当性阈值提出了“控诉”。但ICER认为，Lenmeldy的恰当价格在380万美元上下，但425万美元的标价不算太离谱。
人们对天价基因疗法的价格宽容，在必定程度上表现了针对彻底根治罕见疑难疾患的剧烈巴望。尤其是在非常多凭借加速疗法上市但有效性存疑的药品的背景下，基因疗法的价值就显出尤其明显。ICER首席医疗官David Rind将Lenmeldy与Zolgensma进行了比较，Zolgensma是一种于2019年准许用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，ICER估计Zolgensma每年导致的病人支出可能要高达210万美元。Rind暗示：“Lenmeldy赋予濒死孩儿生的期盼，它持有极高的价值。而咱们已为哪些几乎毫没功效的药品付出了太多的金钱。”
尽管ICER认为425万美元的标价还是有些过高，但相针对ICER审评的其它药品价格，Lenmeldy的溢价不算离谱。尤其是在美国这般一个药价失去控制的国家，基因疗法的高价格最少能换回病人必须的治疗需求，满足她们针对健康的剧烈巴望，从这个方向来看，五花马和千金裘都是值得的付出。
索性的是，针对大都数身患早发性异染性脑白质营养不良的病人来讲，她们很可能能够得到基因治疗制品，由于私人保险机构一般会在与再保险机构签定的合同中有所规定，触及到罕见病病人的治疗一般被视为不可预测的“天灾”（act of God），从而享有更大的保证。但州政府的健康保险计划Medicaid可能相对棘手有些，此前镰状细胞基因疗法针对健康保险的压力已然令Medicaid如芒在背。但倘若Medicaid和雇主保险机构能够甄别出哪些“皇帝新衣”药品并将它们剔除在计划之外，她们将会有更加多的空间去覆盖哪些昂贵但有效的疗法。
虽然仍然有人要诟病425万美元一针的药品，但没论怎样不可否认的是，它的显现最少为人们供给了选取，即使对哪些没法支付的人来讲，有了选取可能会更加痛苦，但期盼是没价的。此刻能够讨论的，是怎样在维持制药商研发意愿的状况下掌控成本。
像Lenmeldy这般的药品，必须从病人身上取流血细胞，运送到某个设备，用病毒进行修饰，扩增，而后返回。制造每剂药品的成本可能高达50万美元。按照Kliegman科研所创建的关联模型，在最大程度降低成本的状况下，每年为200名病人进行基因治疗，研发商必要收费150万美元一剂才可得到有些微薄的利润。但倘若病人人数仅有几十人时，研发商除了从单剂价格上做文案之外别没他法。这便是为何Orchard Therapeutics放弃了四种针对超罕见病治疗办法的部分原由。尽管科研得到了强有力的数据，但商场模式上能否取得成功却面临着极重的危害。这些疗法去年被Kyowa Kirin收购，但只针对更平常的疾患，例如克罗恩病的遗传子集。
人间万事，毫发常重泰山轻。但没论价值观怎么扭曲，在健康面前一切都是其次。倘若真的能挽救人间疾苦，再贵的药品都是值得的。但人们经历了太多相反的例子。与其讨论针对罕见病的有效基因疗法的“天价”可否恰当，不如探索一条可连续性的研发罕见病疗法的路线，并奋斗实现研发商、保险计划和病人的共赢局面。
管控高价药品，已然作为了美国联邦政府和州政府的当务之急。《降低通货膨胀法案》便是从立法的方向对高药价的宣战，但遭到了制药机构和行业协会的剧烈抵制。
IRA授予Medicare同选定的十款药品进行价格谈判，这十款药品都对Medicare和Mediaid造成为了巨大的财政压力（但并不都属于天价药品行列）。进入“价格谈判”的药品数量还有可能逐步增多，这暗示了美国政府利用法律杠杆对失去控制的药价进行管控的决心。
行业关注的另一切入点便是美国药品流通系统中独特的中间人（例如药物福利管理者PBM），以及非常不透明的折扣回扣制度。
要从管控中间人的方向掌控美国的高药价，能够从下几个方向思虑：
监管和立法：政府能够经过监管和立法手段来规范药物市场，例如实施价格管理、限制药物利润、强制需求透明度，以及加强对医药机构和药物分销商的监管。这能够经过国家立法、执法公司以及关联政策公司的合作来实现。
促进竞争：鼓励更加多的药物机构进入市场，增多竞争能够降低药物价格。政府能够经过简化审批程序、减少专利守护的乱用以及供给激励办法来促进创新和竞争。
减少中间人的利润：中间人包含制药机构、批发商、零售商以及医疗保险机构等。政府能够经过监管办法来限制这些中间人的利润，例如限制药物价格上涨、调节医疗保险支付政策、削减中间人的补助和津贴等。
改革医疗保险：改革医疗保险制度，增多对药物价格的谈判能力和影响力。这可能包含增多公共医疗保险计划的覆盖范围、加强对药物价格的谈判能力、降低病人的药物花费等。
鼓励运用广泛的药品：政府能够鼓励医疗保健供给者和病人运用更为广泛的药品或替代品，这些药品可能价格更低、或在效果上更为接近，并且不会由于专利守护而引起价格居高不下。
加强透明度：政府能够需求制药机构和医疗保险机构供给更加多的透明度，包含药物定价和成本的公开信息，以便监管公司和公众更好地监督和掌控药物价格。
以上这些办法可能必须政府、医疗保健行业和公众一起奋斗，才可有效地管控美国的高药价。
Ref.
1.Mast,J.Why the world’s most expensive drug might not be all that overpriced.STAT.28.03.2024.
2.ICER Publishes Final Evidence Report on Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy.ICER.30.10.2023.
3.Mast,J.et al.New gene therapy,to be priced at$4.25 million,has already transformed children’s lives.20.03.2024.
4.ICER Comments on the FDA Approval of Zolgensma for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy.ICER.24.05.2017.
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发表于 2024-5-26 02:03:26
