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2022年11月4日，上海市科学技术委员会联合上海市经济和信息化委员会、上海市卫生健康委员会，颁布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方法（2022—2024年）》（简叫作《方法》）。
图源上海市科学技术委员会官方网
《方法》其中提出，“对正在开展临床实验、用于治疗严重危及生命且尚没有效治疗手段疾患的细胞治疗药品，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查和知情同意后可在开展临床实验的公司用于其他病情相同的病人。”
节选自《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方法（2022—2024年）》这寓意着，在癌症的细胞治疗行业，“同情给药”亦得到许可了！
什么是同情给药？
同情给药的制度起源于美国，最早在1962年起始显现。那时候，美国准许大夫为病人供给尚未经准许上市的药品，前提是这款药品已然获准进行临床实验，且病人属于重症或绝症病人、未能入组临床实验项目，这类方式的用药必须得到美国食品药物监督管理局（FDA）的准许。
亦便是说，这一制度，让相当一部分被临床实验入组筛选筛败、淘汰的病人，亦有了用上新药、好药、“特效药”的机会！
我国日前亦在探索这般的“同情给药”策略。借鉴国际经验，原国家食品药物监督管理总局于2017年组织起草了《拓展性同情运用临床实验用药品管理办法（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。
从定义上来讲，“同情给药”，或说拓展性同情运用临床实验药品，亦是临床实验的一种形式，又叫作拓展性临床实验。适用的病人为身患危及生命或严重影响病人生活质量必须初期干涉且没有效治疗手段的疾患的病人。
节选自《拓展性同情运用临床实验用药品管理办法（征求意见稿）》这一次，上海率先在细胞治疗行业，为病人们打开了“同情给药”的“前门”。
咱们应该关注那些细胞疗法？
说到细胞疗法，大众首要想到的肯定是嵌合抗原（CAR）T细胞疗法。针对多类适应症的CAR-T已然获准上市，疗效出众，一度创造了新的“治愈”奇迹。
但CAR-T疗法并非独一的细胞免疫疗法，自然杀伤（NK）细胞、树突状细胞（DC）、以及被叫作为肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）的一系列细胞，都能够作为抗癌、杀癌的“利器”！
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1、CAR-T疗法
T淋巴细胞是人体免疫系统其中最要紧的“进攻力量”，在其它免疫细胞的辅助之下，T细胞针对各类病原体都有非常强大的识别与杀伤能力。但面对没比狡猾的癌细胞的时候，T细胞却显出有些“力有不逮”。癌细胞善于“逃避”T细胞的杀伤，会经过各样各样的途径控制T细胞的功能。
基于这般的需求，一种经过人工修饰的、杀癌能力比较强的新型细胞，CAR-T细胞诞生了。
CAR-T细胞疗法的名声，在新兴的免疫治疗行业能够说是非常的响亮，做为细胞免疫的表率之一而受到广泛的注意。
一般状况下，CAR-T细胞疗法的流程从提取病人自己免疫T细胞起始。经过分离病人自体免疫T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，为它们装备能够识别癌细胞表面特定抗原的嵌合抗原受体（CAR），能够将这些抗癌能力普通的免疫细胞，改导致抗癌能力更加强大的CAR-T细胞。
随后，在实验室中将这些接受了改造的CAR-T细胞海量扩增，再输注回病人身体。回到病人身体之后，这些特殊的T细胞就如同装备了新“武器”的军队，如虎添翼，能够对细胞进行更加有效的杀伤。
这般的特点与优良，使CAR-T细胞疗法作为了癌症治疗的一个全新的突破点、热点，得到了越来越多的认可，在更加多的适应症上得到了应用。
举例来讲，胃癌的CAR-T疗法以Claudin18.2靶点为主，病人缓解率能够达到40%~60%；GD2导向的CAR-T细胞疗法（GD2-CART）治疗脑胶质瘤，初期实验中使90%的病人肿瘤缩小；靶向MSLN的CAR-T疗法在胰腺癌、间皮瘤、卵巢癌等多个癌种其中都有治疗效果。
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2、TILs疗法
TIL的全叫作是Tumor Infiltrating Lymphocytes，即肿瘤浸润淋巴细胞，是一类深入肿瘤组织间质中的、拥有更强杀伤能力的淋巴细胞，重点类型包含T细胞和NK细胞等。
与其它循环于血液中的同类T及NK淋巴细胞不同的地区在于，TILs是一类能够“深入病灶”的免疫细胞。这些细胞能够“突破”肿瘤病灶微环境针对免疫细胞的有害影响，并且“堪破”癌细胞的伪装，抵达病灶所在位置。
总的来讲，这是一种针对癌细胞的识别能力及攻击能力更强大的细胞俩佛啊，必定程度上能够突破癌细胞及肿瘤组织的免疫控制效果。
TILs疗法在多类实体瘤其中亦有出色的治疗潜能。针对非小细胞肺癌，PD-1耐药的患者仍达到到23%的完全缓解率；针对部分透镜鳞癌病人，缓解率接近40%；黑色素瘤其中，部分TILs疗法取得了高达60%的缓解率；宫颈癌其中的缓解率亦接近了60%。
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3、NK细胞疗法
NK细胞的全叫作是自然杀伤细胞，亦便是Natural Killer cell。这是一种存在于人体的免疫细胞，重点在体液免疫的过程中发挥功效——换句话说，这是一种不必须预先“致敏”，直接就能发挥杀死癌细胞或病毒等其它病原体的，拥有非特异性杀伤能力的免疫细胞。
NK细胞的功能正如它的名字所描述，“自然”与“杀伤”。
“杀伤”表率了其针对癌细胞（以及其它病原体）的功效效果，“自然”则指的是，NK细胞杀伤癌细胞的效果，并不依赖其它的免疫细胞（例如B细胞）来呈递抗原——这是一种非常独立的，能够自己发掘癌细胞、自己攻击癌细胞的免疫细胞。
除了独立自主，NK细胞还尤其“乐于助人”。经过NK细胞杀死癌细胞并释放抗原，B细胞能够产生更加多有针对性的抗体，从而激活更加多的T细胞，更好地消除癌细胞。
总而言之，NK细胞在抗癌的过程其中就像是一个“前哨”，能够与癌细胞战斗，亦会将癌细胞的信息传给其它的“战士”，号召大众一起抗癌。
近期，NK细胞疗法的新发展越来越多，在国际上亦受到了更加多的认可，其在研适应症广泛覆盖了各类血液系统肿瘤与实体瘤。急性髓系白血病、B细胞恶性肿瘤，胃癌、食管癌以及卵巢癌等等，这些癌症其中，都有非常多病人已然从这种新型细胞疗法其中获益，缓解率乃至能够达到50%~80%。
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4、DC疫苗
树突状细胞又叫作树突细胞，即dendritic cell（DC）。这是一种哺乳动物特有的免疫细胞，能够调节先天免疫和后天免疫反应。树突细胞最要紧的功能，是将处理过的抗原呈递给T细胞，因此呢属于一种抗原呈递细胞。
它的功能有多要紧呢？能够这般说，倘若无树突细胞的帮忙，T细胞既不晓得自己该去杀什么细胞，亦不晓得该去哪里找要杀的细胞。树突细胞就像是人体免疫系统的“哨兵”，发掘包括癌细胞在内的病原体；同期它亦像是人体免疫系统的“向导”，将“进攻力量”引导向病原体存在的位置。
这般的特点，让树突细胞作为了癌症治疗的一个新的“潜能股”。癌细胞逃避免疫系统杀伤的一个非常要紧的手段，便是“遮住”人体免疫系统的“眼”，让它没法发掘自己；而经过有些特殊的树突细胞疫苗，人体的免疫系统，就能在必定程度上恢复发掘癌细胞并呈递其抗原、从而指点T细胞攻击的能力。
日前临床上已然有非常多DC疫苗在临床实验其中发挥力量，在肾癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、脑肿瘤以及多类其它实体瘤和淋巴瘤其中展现了卓越的治疗潜能，部分适应症的缓解率能够达到40%以上。
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小汇有话说
咱们曾经报告过非常多因同情用药而获益的病人案例。
一位3岁的脑肿瘤幼儿，右侧脑室有一个6×3×2厘米的肿块。她先后接受了手术、化疗、再次手术、放疗、激素治疗，最后是经过同情给药的策略接受了拉罗替尼治疗，脑部肿瘤几乎所有消失。
一位67岁的胶质母细胞瘤病人，手术及放疗后疾患快速复发，经过同情给药政策接受了恩曲替你治疗，病灶缩小了66.3%。
从显现迄今，“同情给药”已然帮忙了没数严重的、没药可用的癌症病人，咱们相信在不远的将来，将有更加多病人受益于此、受益于细胞疗法这种新兴的癌症治疗手段，并从中得到期望的结果。
10年前，一名身患急性淋巴细胞白血病、年仅6岁生命却不足半年的女子Emily Whitehead，跟随家人来到了费城儿童医院，寻找一次“奇迹”。
彼时Emily已然尝试过了所有能找到的治疗手段，连她的大夫都已然近乎放弃，除非是奇迹显现，否则她的生命已然步行到了尽头。
但如今，Emily正在庆祝她的第十年“没癌生命”——她真的抓住了一个奇迹，从一名癌症病人，作为了一名健康人。
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*基因药品汇提醒：本文中触及的药品及方法仍处在临床科研周期，数据源自为已然发布的论文或会议摘要，仅供专业人士参考，不可做为真实世界应用效果的保证。新药临床实验应在大夫或专业人士的指点下进行，基因药品汇不意见病人自动运用本文中触及的任何一款药品。
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发表于 2024-5-26 05:12:33
