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一种新办法守护CD4细胞免受艾滋病毒侵入，而另一种新办法则切割受感染细胞中的病毒基因。
探索新的基因治疗办法的临床实验可能为功能性治愈或艾滋病长时间缓解铺平道路。美国基因技术机构(AGT)正在测试对抗病毒进入的转基因艾滋病毒特异性CD4 T细胞，而Excision BioTherapeutics机构正在研发一种从受感染细胞的染色体中切割HIV DNA的办法。
只要继续治疗，抗逆转录病毒疗法就能够没限期地控制艾滋病毒。然则，隐藏的病毒储存库仍然隐匿在休眠的CD4细胞(HIV的重点目的)的染色体中，当停止药品治疗时，就会起始海量生产新的病毒。
数年来，艾滋病毒治愈科研引起了许多令人失望的结果，但科研人员继续探索新的办法，以达到在不运用抗逆转录病毒药品的状况下连续的病毒缓解。
1. 美国基因技术机构：AGT103-T
AGT103-T是一种基于慢病毒载体的基因疗法，旨在彻底清除HIV，该疗法能够修复HIV对免疫系统导致的损害，并准许自然免疫反应来掌控病毒。按照其科研，AGT认为AGT103-T能够治愈艾滋病。AGT的第1周期RePAIR实验(NCT04561258)正在科研该机构所叫作的“一次性基因和细胞疗法”，这种疗法能够使艾滋病毒阳性病人避免接受抗逆转录病毒治疗，而不必担心会发展成艾滋病或将病毒传染给他人。
这种被叫作为AGT103-T的实验疗法触及经过基因改造以抵抗艾滋病毒的艾滋病毒特异性CD4 T细胞。首要，从病人身上采集外周血细胞样本，选取识别HIV Gag蛋白的CD4细胞。而后，一种没害的慢病毒载体被用来插进使CCR5受体失效的基因，HIV能够利用CCR5受体进入细胞。最后，经过修饰的CD4细胞体外繁殖并最后传送回身体。
科研人员数年前就发掘，因为一种罕见的CCR5-delta32突变，CD4细胞缺乏这些受体的人不易感染大都数艾滋病毒毒株。日前已知的仅有的两名艾滋病毒感染者——“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗和亚当·卡斯蒂莱霍——接受了来自携带这种突变的捐赠者的干细胞移植来治疗癌症。针对哪些不必须干细胞移植来治疗危及生命的癌症的人来讲，干细胞移植太危险了，但专家们试图利用基因工程复制这些疗法。Sangamo Therapeutics运用锌指核酸酶从CD4细胞中编辑CCR5受体。
虽然这无治愈艾滋病，但有些科研参与者发掘她们的病毒库减少了，CD4计数长时间增多。更要紧的是，科研人员在今年早些时候报告说，三名参与者的病毒反弹延迟了很长期。2018年，中国科研人员贺建奎宣布，他已然运用了另一项技术，CRISPR-Cas9，使人类胚胎中的CCR5基因失效，以守护它们免受艾滋病病毒的感染。
去年，AGT和美国国家过敏和传患病科研所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)的专家进行的临床前科研证明了这种新办法是可行的。
此刻，AGT103-T的第1个临床实验正在进行中，到日前为止，效果还不错。这项科研的目的是招募18名被诊断为感染HIV最少的3年艾滋病毒感染者，并已接受抗逆转录病毒药品治疗两年以上。该机构近期宣布，在评定了前三名参与者的中期结果后，该科研的独立数据和安全监测委员会(
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发表于 2024-6-28 09:15:27
