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8岁男童被确诊患上凶险的罕见病，生命危在旦夕。幸运的是，治疗该病的救命药——依库珠单抗被纳入新版医疗保险目录。该目录于今年1月1日起正式实施，这亦寓意着一支2万多元的药，经医疗保险支付报销后，每支价格约千元。日前，该患儿注射依库珠单抗后，病情得到了掌控，这亦是该款“天价药”进入医疗保险后，湖北省首位受益患儿。
在华中科技大学同济医学院附庸武汉儿童医院肾病内科，专家医师王筱雯正在为罕见病患儿检测身体。张祖国 摄
发病率仅为7/100万
8岁男童患上罕见病
8岁男孩小羽（化名）老家在湖北省仙桃市，平时身体不错，性格很开朗。今年元旦时期，小羽忽然显现腹痛、腹泻、头痛等症状，休憩了两天症状反而加重。妈妈刘女士回忆，1月4日，孩儿显现呕吐、高烧、“酱油尿”等症状，送到当地医院后，思虑病情太重，被连夜转往华中科技大学同济医学院附庸武汉儿童医院。
经该院重症医学科、肾病内科等多学科会诊后，小羽被诊断为“非典型溶血尿毒综合症”。这是一种非常凶险的罕见病，发病率仅为7/100万，已被纳入我国第1批罕见病目录。
武汉儿童医院肾病内科专家王筱雯暗示，该病是全身性血栓性微血管病的一种，会引起微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损害等严重后果。因为预后差，在急性爆发期，病人的死亡率高达25%，而挺过急性期的患儿亦极重可能发展为终末期肾病，乃至死亡。
“看着儿子被送进重症监护室，我全部人都傻了。”刘女士说，当时已经是凌晨三四点，她一个人守在病房门外，边哭边抱着手机搜索治疗方法，她乃至做好了卖房的准备，说什么亦要给孩儿凑钱治病。
特效药进医疗保险
湖北首位患儿受益
幸运的是，在给小羽紧急对症治疗的同期，王筱雯亦确定了药物的最新价格状况。据认识，治疗这种罕见病的特效药——依库珠单抗，在2023年底被纳入国家新版医疗保险目录后，在2024年1月1日起正式执行新价格。这亦寓意着，这种特效药经过医疗保险谈判后，药价大幅下降，从过去每支2.06万元，到此刻医疗保险报销后，每支药物价格约千元。
根据治疗方法，小羽一次需注射2支依库珠单抗，前3周需每周注射一次，后面每半个月注射一次，治疗连续半年。
刘女士算了一笔账，倘若在降价前用药，全部周期药费将会接近50万元；药品纳入医疗保险目录后，除去医疗保险报销部分，个人自费2万余元，整体可节省40余万元，而这一好处信息，让刘女士带娃治疗更有了底气。
1月10日，小羽在武汉儿童医院肾病内科注射了该药。经过三周的治疗，小羽的黄疸、贫血等指标有了改善。刘女士说，孩儿脸色变得红润了，精神亦好多了，整家人又看到了期盼。据认识，小羽是该药被纳入国家医疗保险新目录后，湖北首位受益的患儿。
患儿家长重燃期盼
专家期待更加多罕见病被关注
待小羽出院回家，后面将按规按时间回医院治疗就可。“特效药降价这一好信息，让不少患儿和家长重新燃起了生的期盼。”王筱雯感慨，将来还有更加多患儿受益。她介绍，近10年来，该院接诊了20多名“非典型溶血尿毒综合症”的患儿，2022年11月该药获准进入我国临床前，根据诊疗规范，大部分患儿运用激素类或免疫控制剂治疗，但有必定的副功效；针对肾脏严重受损的患儿，还需经过血液置换治疗，生活质量较差。此次价格调节，没疑是一大好处信息。
罕见病患病人群少、市场需求少、药品开发成本高，用于预防、治疗罕见病的特效药品价格不菲。近年来，国家致力于加强罕见病病人用药的可及性。2023年底，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药物目录（2023年）》中，新增了15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，其中依库珠单抗位列其中。
“每一个小群体，都应该被看见、被关注。”王筱雯暗示，保证罕见病病人用药、实现医疗保险落地的道理举足轻重，她期待更加多的罕见病患儿战胜病魔、重获健康。
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发表于 2024-6-23 23:41:18
