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5月15日，据Emily Whitehead基金会信息，世界上第1位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科病人-艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已没癌存活12年。
2010年，5岁的艾米丽从一个健康的孩儿变成为了一个被诊断身患ALL的孩儿。经过2年的间歇化疗，她复发了。她在宾夕法尼亚州赫尔希的医疗团队告诉怀特黑德夫妇，她已然没能为力了。大夫意见她们把艾米莉带回家，让她在家人的陪同下平静地死去。
然则艾米莉的父母无放弃，就在她们的保持不懈下得到信息，能够在一项实验中用CAR-T细胞治疗她们的第1位儿科复发/难治性ALL病人。当时，仅有极少许晚期成年病人接受过这种治疗。
2012年4月，经过改造的T细胞分三次注入艾米莉身体。这些细胞都是由于艾米莉自己细胞提取和培养的，在经历了一次极其凶险的危险后，艾米莉身体的癌细胞最终得到了最有效的掌控。果然，这个新的尝试带来了奇迹，艾米莉成功获救。她实现了“临床治愈”，并创造了人类抗癌史上没癌存活12年的奇迹！
艾米莉是医学史上的一位杰出名人，是癌症前线的一名战士。她的医疗成功诱发了癌症医疗行业的一场革命，这场革命将继续向前推进。
在艾米莉接受治疗五年后（即2017年8月30日），全世界首款CAR-T细胞制品-Kymriah，获美国FDA准许，这亦是美国准许的首个基因疗法！截止日前，全世界共有11个CAR-T细胞疗法制品获准上市，国内有5款CAR-T制品获准，分别为复星凯特机构阿基仑赛注射液、药明巨诺机构瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物/信达生物机构伊基奥仑赛注射液、合源生物机构纳基奥仑赛注射液、科济药业泽沃基奥仑赛注射液。
CAR-T细胞疗法，便是将病人自己免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，由这些T细胞来消灭靶细胞。
随着CAR-T疗法的持续进步，日前在实体瘤、血液肿瘤以及自己免疫系统疾患皆有着显著的疗效。
CAR-T制品泽沃基奥仑赛在复发或难治性多发性骨髓瘤病人中表示出了深度且持久的疗效，总缓解率达100%！
按照2022年美国血液学会（“ASH”）颁布的LUMMICAR STUDY 1的实验结果，CAR-T制品泽沃基奥仑赛表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。
截止数据截止日期(2023年7月17日)，中位存活随访时间为37.7个月。总缓解率为100%，其中11例(78.6%)病人达到完全缓解(CR)或严格完全缓解(sCR)，2例(14.3%)病人得到了很好的部分缓解，1例(7.1%)病人得到了部分缓解。所有达到CR或CR以上的病人微小残留病灶（MRD）均为阴性。所有病人的中位没发展存活期为25.0个月，sCR/CR病人的中位没发展存活期为26.9个月。
所有病人的中位缓解连续时间为24.1个月，sCR/CR病人的中位缓解连续时间为26.0个月。在数据截止时，5名受试者仍有连续的反应。
日前针对血液系统肿瘤的临床实验正在寻找受试者，想申请的病友能够联系康和源免疫之家医学部认识仔细的出入排标准，并进行初步评定，看是不是有机会申请临床实验。
斯丹赛实体瘤CAR-T疗法遥遥领先！缓解率达50%！
2024年5月7日-11日,第27届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会召开。会议上，斯丹赛生物技术有限机构以口头报告的形式展示了GCC19CART临床实验（NCT05319314）的最新发展。
随着我国越来越多CAR-T疗法制品的上市，更加多病人看到了治愈的期盼。
GCC19CART是斯丹赛基于自主开发的CoupledCAR平台技术研发以GCC为靶点的首发候选制品,旨在经过将实体肿瘤CAR-T细胞与靶向CD19的CAR -T细胞配对来加强实体肿瘤CAR-T成份的增殖和激活，从而克服传统CAR-T细胞在实体肿瘤恶性肿瘤中的局限性。据报告，GCC在70%-80%的结直肠癌病人的转移灶中表达，且重点局限于肠道。在中国进行的一项由研究者发起的I期临床实验表示，在剂量水平1时，总体缓解率(ORR)为15.4% ORR(2/13)，在剂量水平2时，ORR为50%(4/8)。基于这些令人鼓舞的发掘，2022年8月在美国起步了对标准化疗难治的转移性结直肠癌病人的1期科研。截止2023年11月1日，已有4名受试者接受了初始剂量水平的治疗。
实验结果表示：联合总有效率(ORR)为50%(2/4)。按照RECIST 1.1, 2名受试者表现出部分缓解(PR)，另一1名病人在疾患稳定(SD)的状况下表现出部分代谢缓解(PMR)，按照现场调查员的评定，ORR为25%，其中1例确认PR, 3例评定为最佳反应。剂量水平1组的中位没发展存活期（PFS）为3.8个月。
由此可见，CAR-T疗法在实体瘤治疗中亦有着显著疗效。
卵巢癌的发病率虽然小于宫颈癌和子宫内膜癌居妇科恶性肿瘤的第三位，但死亡率却超过宫颈癌及子宫内膜癌之和，高居妇科癌症首位，是严重威胁女性健康的最大疾患。2023年8月，来自美国期盼之城（City of Hope）医学中心的科研人员在《自然-通讯》（Nature Communications）上发布了一项重磅科研。该科研在实验室和临床前模型中证实，靶向肿瘤关联糖蛋白-72（TAG-72，一种存在于卵巢癌细胞表面的蛋白）的CAR-T细胞疗法或有望根除卵巢癌细胞。
科研人员发掘，一种靶向TAG-72的CAR-T细胞疗法可在小鼠模型中发挥出明显的抗肿瘤疗效，并带来40%的完全缓解率。另外，科研人员在实验室科研中还发掘，在这种CAR-T细胞疗法中加入细胞因子白细胞介素-12（IL-12），能进一步加强对癌细胞的杀伤功效。让人兴奋的是TAG72在其他的癌细胞上亦被发掘了，例如胰腺癌、结直肠癌、乳腺癌和脑肿瘤。科研人员准备将她们的CAR-T细胞疗法用到其他恶性肿瘤的病人身上。倘若该疗法能够在卵巢癌临床实验中取得成功，将来该疗法关联的临床科研或许还会扩展到其他类型癌症的病人。
随着科研人员的持续探索实验，病人能够参与临床实验获取新药的运用机会，此刻关于CAR-T细胞疗法的临床实验在招募ALPP阳性卵巢癌病人，想申请的病友能够联系康和源免疫之家医学部认识仔细的出入排标准，并进行初步评定，看是不是有机会申请临床实验。
项目名叫作：工程化T细胞治疗ALPP阳性复发/转移性实体瘤病人的单臂、单中心、开放性临床科研
部分入选标准：
1.年龄18至70周岁（含18和70）。
2、预期存活期最少3个月；ECOG评分体能状态为0~1。
3、经组织病理学确诊的转移性或复发性卵巢癌，宫颈癌，子宫内膜癌，并根据TNM和FIGO标准进行临床分期。
想要寻求临床实验帮忙的病人可提交病理报告、治疗经历等资料至康和源免疫之家医学部进行初步评定。
CAR-T细胞治疗拯救一名快速发展的系统性红斑狼疮的15岁少女，已恢复生活！
4月27日，《柳叶刀》（The Lancet）发布一篇名为“CAR T-cell therapyrescues adolescent withrapidly progressive lupus nephritis from haemodialysis”的文案，文案报告了一例15岁女性严重和快速发展的系统性红斑狼疮病人运用CD19 CAR-T细胞治疗后的结果。
尽管病人的治疗方法在持续升级和递增，接受了多种标准治疗（羟氯喹、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、贝利木单抗），但其肾功能在疾患爆发后6个月恶化。她显现严重肾炎伴蛋白尿和镜下血尿。肾脏活检结果表示，病人有显著的弥漫性毛细管增生和局灶性毛细血管增生继坏死性肾小球肾炎，符合IV级狼疮性肾炎。
基于此，科研团队起步了靶向CD19的CAR-T细胞治疗。给予CAR-T细胞后系统性红斑狼疮活动快速下降。关节炎症状消退，补体因子C3和C4在6周内恢复正常，抗核抗体抗dsDNA，所有其他自己抗体消失。CAR-T细胞输注后1周，肾功能改善，血液透析间期延长。总体而言，病人的病情可归类为没透析、部分肾反应，鉴于病人已然接受过血液透析，这是一个有利的结果。不可排除淋巴细胞耗竭和血液置换最初促成为了结果，但在这种非常严重的系统性红斑狼疮病例中观察到的连续没药品缓解剧烈显示 CAR-T细胞治疗的因果效应。值得重视的是，病人在起始CAR-T细胞治疗后第4个月重返学校，她的平常生活完全活跃。
从结果来看，CAR-T疗法让疾患快速发展的难治性狼肾炎病人实现了连续缓解，有望让狼疮肾炎病人摆脱药品依赖和血液透析，加强病人预后。
值得幸运的是，康和源免疫之家这儿有CAR-T实验正在寻找红斑狼疮病人，想要寻求临床实验帮忙的病人可提交病理报告、治疗经历等资料至康和源免疫之家医学部进行初步评定。
项目名叫作：瑞基奥仑赛治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）的Ⅰ/Ⅱ期开放、单臂、多中心科研
部分入选标准：
1.签署ICF时，年龄在18至70岁之间（含18和70岁），男女不限；
2.按照2012年SLICC或2019年EULAR/ACR版年版修订标准被确诊为SLE；
3.筛选时抗核抗体阳性，和/或抗ds-DNA抗体阳性，和/或抗Smith抗体阳性；
4.筛选期SELENA-SLEDAI评分≥8分。倘若有低补体和/或抗ds-DNA抗体的评分，则关于SELENA-SLEDAI临床症状的（低补体和/或抗ds- DNA抗体除外）评分≥6分。
想要参加临床实验的病人可致电康和源免疫之家医学部认识详情后提交病理报告、治疗经历等资料进行初步评定。
综上所述，这是CAR-T细胞疗法从血液系统肿瘤到实体瘤再到普通疾患治疗的突破。而随着科学科研的持续深入，CAR-T细胞疗法的治疗范围将会继续扩大，为更加多的病人带来期盼的曙光。
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发表于 2024-6-22 13:24:23
